Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en het European Medicines Agency hebben een coördinatiecentrum opgezet om betrouwbare realtimegegevens te verstrekken over het gebruik, de veiligheid en de werkzaamheid van geneesmiddelen voor menselijk gebruik. Dit initiatief, dat het Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU®) wordt genoemd, heeft als doel de op bewijs gebaseerde besluitvorming te verbeteren. Het is van plan om in 2024 tien nieuwe dataleveranciers toe te voegen.

Het netwerk werkt momenteel samen met 20 openbare en particuliere instellingen in 13 Europese landen, waaronder het particuliere bedrijf IQVIA in België, dat gegevens levert van huisartspraktijken over 4.709.900 patiënten. Dataleveranciers genereren real-world data (RWD) uit bronnen zoals ziekenhuizen, eerstelijnsgezondheidszorg, ziektekostenverzekeringen, registers en biobanken om de regelgevende activiteiten van de wetenschappelijke comités van de EMA en nationale regelgevers in de EU te ondersteunen.

Dataleveranciers bieden toegang tot informatie van bijna 130 miljoen patiënten in heel Europa, waardoor DARWIN EU aanzienlijk beter in staat is om geldig en betrouwbaar bewijs te leveren op basis van RWD-onderzoeken. Een belangrijk kenmerk van het ontwerp van DARWIN EU is dat de gegevens worden omgezet in een gemeenschappelijk gegevensmodel. Daarnaast blijven de gegevens lokaal en worden ze lokaal geanalyseerd door de dataleveranciers. Deze combinatie van eigenschappen betekent dat persoonlijke gegevens al in de ontwerpfase kunnen worden beschermd en dat grootschalige onderzoeken met meerdere databases snel kunnen worden uitgevoerd.

Het netwerk is nu twee jaar na de oprichting van het coördinatiecentrum in februari 2022 geïnstalleerd. Sindsdien zijn 14 RWD-studies voltooid en zijn er 11 aan de gang. Ze hebben betrekking op geneesmiddelengebruik, effectiviteit van vaccins, epidemiologie van ziekten en karakterisering van patiënten, en helpen regelgevende instanties in de EU om ziekten, populaties en geneesmiddelengebruik en -prestaties beter te begrijpen.

De RWD vormen een aanvulling op informatie uit klinische proeven en ander bewijsmateriaal bij de besluitvorming over regelgeving en kunnen relevant zijn voor een breed scala aan onderwerpen en therapeutische gebieden. Twee onlangs afgeronde onderzoeken richten zich bijvoorbeeld op:

• Het bestuderen van behandelingsschema's voor geneesmiddelen gebruikt bij volwassenen en kinderen met systemische lupus erythematosus (SLE). De studie keek naar patiënten bij wie tussen 2013 en 2022 SLE werd vastgesteld. Het heeft het Comité pediatrie van de EMA (PDCO) geïnformeerd door informatie te verschaffen over de pediatrische populatie met SLE die mogelijk beschikbaar is voor klinische onderzoeken en de overeenkomsten tussen volwassenen en kinderen;
• Inzicht in de patiëntenkarakteristieken, behandelingsschema's en overleving bij multipel myeloom, gericht op meer dan 30.000 patiënten die tussen 2012 en 2022 in heel Europa zijn gediagnosticeerd. De studie is de eerste van twee cases waarin het gebruik van RWD, gegenereerd via DARWIN EU, wordt getest voor besluitvorming door instanties voor de beoordeling van gezondheidstechnologie (HTA) en betalers.

De resultaten van de afgeronde studies zijn gedeeld met de relevante EMA-commissies en andere belanghebbenden om hun werk te ondersteunen. Na afronding zijn de protocollen en resultaten van alle DARWIN EU-studies openbaar beschikbaar in de nieuwe HMA-EMA Catalogus van RWD-studies.

De productie van studies zal verder worden verhoogd met de integratie van nieuwe datapartners in 2024 en daarna nog eens tien in 2025. Het doel is om dit jaar meer dan 70 RWD-studies te produceren en vanaf 2025 meer dan 140 studies per jaar om de datagestuurde besluitvorming over geneesmiddelen in de EU te versterken.