De Kamer nam een wetsvoorstel aan van Kathleen Depoorter (N-VA) (met amendement Catherine Fonck, cdH) dat medische noodprogramma's in schrijnende gevallen versoepelt. De aanvragen binnen deze programma’s handelen in de praktijk steeds om innovatie en dure geneesmiddelen. Deze patiënten moeten nu niet lijdzaam de vergunning afwachten zodat men al eerder een aanvraag kan indienen. 

Het kan immers voorvallen dat er een alternatief bestaat, dat vergund is en in de handel is, maar dat niet terugbetaald wordt. De prijs van dit soort geneesmiddelen kunnen de meeste patiënten niet dragen. Dit voorstel wil daarom de voorwaarden aanpassen zodat men een aanvraag kan indienen wanneer er geen alternatief voor handen is dat vergund is, in de handel is en dat ook terugbetaald wordt. 

Het wetsvoorstel wijzigt de wet van 25 maart 1964 op de geneesmiddelen wat de programma’s voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodgevallen betreft.

Tergend lange procedure

Patiënten die lijden aan een zeldzame ziekte moeten vaak tergend lang wachten tot een nieuw innovatief geneesmiddel bij hen geraakt. Na de goedkeuring door het Europese geneesmiddelenagentschap moet nog een vergunningsprocedure in dit land doorlopen worden.

Omdat er voor sommige patiënten geen alternatieve behandeling voorhanden was, werden in 2006 twee uitzonderingsprocedures ingevoerd. Dat maakte het mogelijk om in uitzonderlijke gevallen een tijdelijke vergunning toe te kennen voor innovatieve geneesmiddelen. Zo kregen patiënten sneller toegang tot deze geneesmiddelen, alhoewel de registratieprocedure nog liep.

Compassionate use, medical need

De twee procedures zijn de volgende: één voor “gebruik in schrijnende gevallen” (ook bekend als compassionate use) en één voor “medische noodprogramma’s” (ook bekend als medical need).

Bij “gebruik in schrijnende gevallen” vraagt een farmaceutisch bedrijf voor een bepaalde groep patiënten aan het federaal agentschap voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (FAGG) om redenen van medeleven een uitzonderingsprocedure op te starten. Het gaat om een geneesmiddel voor patiënten die lijden aan een chronische ziekte, een ziekte die de gezondheid sterk ondermijnt of een ziekte die levensbedreigend wordt geacht. Er mag geen alternatief geneesmiddel bestaan waarmee de patiënten op bevredigende wijze kunnen behandeld worden en dat vergund en in de handel is. Er moet een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen zijn ingediend of er moeten klinische proeven lopende zijn voor het betrokken geneesmiddel.

Wordt de aanvraag goedgekeurd, dan moet het farmabedrijf er op eigen kosten voor zorgen dat het geneesmiddel tot bij de deelnemende patiënten komt.

Medische noodprogramma’s zijn gelijkaardig, met dat verschil dat het hier gaat om een geneesmiddel dat wel al vergund is voor een andere indicatie. Het geneesmiddel is dus op de markt voor andere behandelingen maar het mag nog niet gebruikt worden om de aandoening van de betrokken patiënten te behandelen.

Voor beide programma’s geldt de beperking dat er geen alternatief voor handen mag zijn dat vergund is en in de handel is. Deze voorwaarden brengen regelmatig een probleem met zich mee, wanneer er een alternatief voorhanden is dat vergund en in de handel is, maar niet terugbetaald wordt.

Aangezien aan de eerste twee voorwaarden voldaan is, komt het geneesmiddel niet in aanmerking voor de uitzonderingsprocedures. Bijgevolg moeten de patiënten zich wenden tot het alternatieve geneesmiddel, zolang het nieuwe geneesmiddel zijn vergunningsprocedure doorloopt. De aanvragen voor uitzonderingsprocedures gaan veelal om zeer dure innovatieve geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. De kostprijs van deze geneesmiddelen kunnen de meeste patiënten niet dragen. Wanneer er dus een alternatief voorhanden is dat niet terugbetaald wordt, blijven deze patiënten in de kou staan.

Gebruik in schrijnende gevallen

Het wetsvoorstel gaat ervan uit dat men om gegronde redenen beslist heeft om het alternatief niet terug te betalen. Hierop moeten dan ook geen uitzonderingen bepaald worden. Deze patiënten kunnen echter wel geholpen worden via een programma voor “gebruik in schrijnende gevallen” of een “medisch noodprogramma”, indien men de voorwaarden als volgt wijzigt: een geneesmiddel komt in aanmerking indien er geen alternatief beschikbaar is dat vergund is, in de handel is en dat terugbetaald wordt. Zo kan men kosteloos een groep patiënten helpen die nu lijdzaam de vergunning van een nieuw innovatief geneesmiddel moet afwachten.