De koepelorganisatie van Belgische farmaceutische bedrijven, pharma.be, vraagt donderdag aan de federale regering om een nauwere samenwerking over geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Dat doet de organisatie naar aanleiding van de zeldzame ziektendag op 28 februari.

Het in het nieuwe regeerakkoord aangekondigde plan voor zeldzame ziekten, stemt pharma.be tevreden. De organisatie geeft ook aan hier graag aan mee te werken, maar tegelijk roept ze op om de obstakels voor terugbetaling van nieuwe therapieën aan te pakken. 

In 2023 werden 98 nieuwe geneesmiddelen teurgbetaald in België, waarvan 13 betrekking hadden op een zeldzame ziekte. "We stellen vast dat heel wat van de door het geneesmiddelenagentschap geautoriseerde behandelingen de Belgische patiënten niet of slechts laat bereiken", aldus de organisatie. "Vaak dienen die geneesmiddelen twee tot zelfs drie keer de procedure voor terugbetaling te doorlopen. In Duitsland duurt de procedure voor terugbetaling gemiddeld zo'n 45 dagen, in België 19 maanden. In 2023 werden overigens 7 weesgeneesmiddelen niet terugbetaald", klinkt het nog.

Daarnaast moedigt pharma.be initiatieven aan om zeldzame ziekten sneller en nauwkeuriger te diagnosticeren en biedt de organisatie haar rol als kenniscentrum aan.

"We hopen dat het plan er dit jaar al echt komt met concrete actiepunten", zegt Caroline Ven, CEO van pharma.be. "Vanuit pharma.be zullen we hier in elk geval mee voor ijveren. Maar het is vooral belangrijk dat de therapieën die werden ontwikkeld ook de Belgische patiënten kunnen bereiken. Te veel behandelingen die bedrijven hebben ontwikkeld, worden in België niet terugbetaald."

Een zeldzame ziekte is een ziekte die minder dan 1 op de 2.000 mensen treft. Gezondheidsinstituut Sciensano schat dat 500.000 Belgen lijden aan zo'n ziekte.