Uit een eerste fase I-studie bij de mens is gebleken dat gentherapie met een ‘CRISPR/Cas9-schaar’ veilig is en mogelijk een significante klinische werkzaamheid heeft bij patiënten met cardiale transthyretine-amyloïdose (ATTR-CM). Die aandoening wordt gekenmerkt door een...
NTLA-001: eerste mogelijk werkzame gentherapie op basis van CRISPR/Cas9 bij de mens voor cardiale transthyretine-amyloïdose
